Tolebrutinib: un nuevo avance para tratar una forma de Esclerosis Múltiple que hasta ahora no tenía opciones
Un nuevo medicamento llamado tolebrutinib ha mostrado resultados prometedores para tratar una forma de Esclerosis Múltiple (EM) que actualmente no tiene tratamientos aprobados: la Esclerosis Múltiple Secundaria Progresiva no recurrente (EMSP no activa).
Esta forma de EM se caracteriza por un empeoramiento progresivo de la discapacidad sin que haya brotes clínicos recientes, y hasta ahora no existía ningún tratamiento específico aprobado para frenar su avance.
¿Qué es el tolebrutinib?
El tolebrutinib es un medicamento oral que actúa bloqueando una enzima llamada tirosina quinasa de Bruton (BTK), que está relacionada con procesos inflamatorios en el sistema nervioso central. Originalmente se desarrolló para tratar ciertos tipos de linfoma, pero ahora se está investigando su eficacia en personas con Esclerosis Múltiple.
¿Qué ha demostrado el estudio?
Un ensayo clínico internacional liderado por la Clínica Cleveland (EE. UU.) ha comprobado que el tolebrutinib puede retrasar la progresión de la discapacidad en personas con EMSP no activa.
- En el estudio participaron más de 1.100 personas de entre 18 y 60 años, de 31 países.
- Las personas que tomaron tolebrutinib tuvieron un 31% menos de riesgo de que su discapacidad empeorara en los primeros seis meses, en comparación con las que tomaron un placebo (pastilla sin efecto).
- Además, el medicamento también mostró efectos positivos en varias pruebas de resonancia magnética, lo que indica una posible reducción de la inflamación cerebral.
También se vio que una mayor proporción de pacientes mejoró su discapacidad con el tratamiento: un 8,6% frente a un 4,5% en el grupo placebo, después de seis meses.
¿Hubo alguna limitación?
Sí. Aunque los resultados generales fueron positivos, en una de las pruebas que se utiliza habitualmente para evaluar la marcha (la llamada prueba de los 7,6 metros), no se encontraron diferencias entre el grupo que tomó tolebrutinib y el que tomó placebo.
Por otro lado, el medicamento sí logró reducir la aparición de nuevas lesiones en el cerebro, lo que también es un indicador importante en la evolución de la enfermedad.
¿Tiene efectos secundarios?
Como todo tratamiento, sí puede tener efectos adversos, y en este caso, se observaron algunos problemas hepáticos:
En un 4% de los pacientes tratados con tolebrutinib, aumentaron los niveles de una enzima hepática (ALT) que indica posible daño en el hígado.
En el grupo placebo, esto ocurrió solo en un 1,6% de los casos.
Por eso, si se aprueba el uso del medicamento, será necesario hacer controles médicos frecuentes durante los primeros meses, especialmente para vigilar las funciones del hígado.
¿Qué significa esto para las personas con EMSP no activa?
El Dr. Robert Fox, neurólogo principal del estudio, explicó que este es el primer ensayo clínico que demuestra una mejora real en el avance de la discapacidad en personas con esta forma de EM, que tiende a empeorar con el tiempo y para la cual hasta ahora no había ninguna opción de tratamiento aprobada.
Aunque todavía está pendiente de aprobación por parte de las autoridades sanitarias (como la FDA en EE. UU.), el tolebrutinib podría representar una esperanza importante para miles de personas con EMSP no activa en todo el mundo.
¿Qué sigue?
Actualmente, la FDA está revisando la solicitud para aprobar este medicamento. Si finalmente lo autoriza, será necesario un seguimiento cuidadoso de los pacientes durante el inicio del tratamiento, especialmente para controlar posibles efectos secundarios hepáticos.
En resumen: El tolebrutinib podría convertirse en el primer tratamiento efectivo para frenar el avance de la discapacidad en personas con Esclerosis Múltiple secundaria progresiva no activa. Aún se necesita más información y aprobación oficial, pero los primeros resultados son esperanzadores.
